UBA – Rozwój przedkliniczny i kliniczny inhibitora ścieżki ubikwityna-proteasom jako innowacyjnego leku stosowanego w terapii nowotworów.

Numer umowy o dofinansowanie: POIR.01.02.00-00-0009/17-00 w ramach Działania 1.2: „Sektorowe programy B+R”
Data zawarcia umowy o dofinansowanie: 07.11.2017 r.

Celem projektu jest opracowanie innowacyjnego, skutecznego i bezpiecznego kandydata na lek, stosowanego w terapii wybranych nowotworów litych. Zgodnie z danymi WHO, nowotwory tworzą największą grupę chorób cywilizacyjnych (World Cancer Report, 2014). Ostatnie doniesienia wskazują na istotną rolę ścieżki ubikwityna-proteasom (UPS), w szczególności enzymu aktywującego ubikwitynę (UAE), w regulacji produkcji białek, a tym samym w przeżywaniu komórek nowotworowych. Hamowanie kluczowego enzymu ubikwitylacji białek może stanowić skuteczną alternatywę w terapiach guzów litych. Dotychczas stosowane molekuły o podobnym profilu faramkologicznym posiadają liczne efekty uboczne, dożylna droga podania oraz brak efektywności w leczeniu guzów litych, co wymusza poszukiwanie alternatywnych leków. Projekt będzie trwał 45 miesięcy. Pierwsze etapy obejmą: syntezę związku wiodącego, opracowanie metod analitycznych i ostatecznej postać leku. Prowadzone będą również analizy pogłębiające badania mechanizmu działania oraz poszukujące biomarkerów odpowiedzi na terapię. Ponadto, zaplanowano badania n vivo i toksykologiczne, w celu potwierdzenia efektywności i  bezpieczeństwa związku. Opracowany i zwalidowany zostanie test do selekcji pacjentów do badań klinicznych. Ostatnim etapem projektu, będą badania kliniczne I/II fazy z udziałem pacjentów z guzami litymi. Rezultatem projektu będzie opracowany, innowacyjny lek hamujący UAE, o zweryfikowanej efektywności i profilu bezpieczeństwa u pacjentów.

Łączna wartość projektu UBA:
37 472 533,50 PLN
Kwota dofinansowania: 25 646 443,69 PLN