CITY

Opracowanie innowacyjnego, pierwszego w klasie, małocząsteczkowego, podwójnie ukierunkowanego terapeutyku o działaniu immunomodulującym i cytotoksycznym, jako kandydata na lek w terapii białaczek i nowotworów litych

Numer umowy o dofinansowanie: POIR.01.01.01-00-0472/19-00 w ramach Działania 1.1: „Projekty B+R przedsiębiorstw”
Data zawarcia umowy o dofinansowanie: 07.11.2019

Projekt ma na celu opracowanie pierwszego w klasie (first-in-class), innowacyjnego dualnego inhibitora – znoszącego immunosupresję oraz działającego cytotoksycznie na komórki nowotworu, a także jego ewaluację kliniczną, jako kandydata na lek w terapii wybranych guzów litych oraz białaczek. W ramach projektu Wnioskodawca przewiduje wytypowanie oraz walidację molekularnego biomarkera, którego celem będzie wspomaganie oceny skuteczności terapii.

Nowotwory stały się jedną z najczęstszych chorób na świecie, dorównując częstości występowania zaburzeń układu krążenia czy cukrzycy (WHO, GLOBOCAN 2018). Pomimo ogromnego postępu medycyny, wciąż istnieje duże zapotrzebowanie na nowe i skuteczne leki przeciwnowotworowe. Jednym z ważniejszych odkryć jest zastosowanie w leczeniu onkologicznym immunoterapii. Ze względu na jej obiecujące efekty kliniczne, poszukuje się nowych celów molekularnych dla leków w tym obszarze. Badania wskazują, że szlaki zależne od kinaz TAM pełnią istotną rolę w przebiegu wielu nowotworów, zarówno guzów litych (np. rak płuca), jak i białaczek (np. AML). W projekcie planowane jest rozwijanie związków chemicznych o dualnym działaniu – ukierunkowanym na kinazy receptorowe TAM (TYRO3, AXL oraz MER) i/lub FLT3. Opracowany lek będzie wykorzystywany w terapii guzów litych (np. NSCLC) i hematologicznych (np. AML). W terapii guzów litych podwójne oddziaływanie będzie oparte na działaniu na MER i AXL, a w białaczkach na kinazy AXL/FLT3 oraz MER/FLT3.

Projekt będzie realizowany przez okres 54 miesięcy w 8 etapach. Pierwsze 7 etapów obejmie badania przemysłowe, tj.: selekcję i charakterystykę związków pod kątem chemicznym, ADMET i biologicznym, badanie efektywności i mechanizmów działania in vitro i in vivo, opracowanie formulacji do wszystkich etapów badań, zwiększenie skali i syntezę związków w standardzie GMP oraz badania toksykologiczne i opracowanie biomarkera. Prace rozwojowe będą dotyczyć badania klinicznego fazy I i IIa u pacjentów z wybranymi nowotworami.

Łączna wartość projektu: 45,757,190.00 PLN
Kwota dofinansowania: 
27,936,255.00 PLN