Grupa Badawcza Choroby Neurologiczne i Metabolicznych

Neurologia

Choroby układu nerwowego stanowią największe wyzwanie współczesnej medycyny i systemu opieki zdrowotnej. Z jednej strony wyzwaniem jest złożoność mózgu człowieka oraz kontrolujących go mechanizmów, z drugiej strony, koszty terapeutyczne i społeczne chorób układu nerwowego w Unii Europejskiej znacząco przekraczają łączne wydatki na zwalczanie chorób nowotworowych nowotworów, chorób układu krążenia czy cukrzycy. Całkowite koszty medyczne i społecznie schorzeń układu nerwowego w Europie oszacowano na 798 miliardów euro rocznie.

Najnowsze prognozy populacyjne wskazują iż koszty leczenia chorób układu nerwowego będą rosły. Uwzględniając fakty postępującego starzenia się ludności w krajach wysoko i średnio rozwiniętych (i w zasadzie brak możliwości odtwarzania komórek nerwowych w trakcie życia człowieka), stresogennego tempa i złożoności życia zawodowego oraz codziennego współczesnych społeczeństw. Wdrożenie skutecznych terapii jest jednym z zasadniczych elementów umożliwiających zniwelowanie niekorzystnych krótko-, jak i długoterminowych skutków wystąpienia zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego.

Celon Pharma S.A. poszukuje nowoczesnych i innowacyjnych rozwiązań starając się wyjść naprzeciw potrzebom pacjentów cierpiących na różnego rodzaje chorób układu nerwowego włączając w to schizofrenię, demencję, pląsawice Huntingtona, depresję.

Inhibitory Fosfodiesterazy 10A

Fosfodiesteraza 10A (PDE10A) jest enzymem hydrolizującym cykliczne nukleotydy cGMP i cAMP będące uniwersalnymi przekaźnikami komórkowymi. PDE10A ulega wysokiej i specyficznej ekspresji w średnich neuronach kolczystych prążkowia czyniąc to białko atrakcyjnym celem do interwencji farmakologicznej dla chorób, które mają swoje etiologię w zaburzeniach funkcjonowania tej części mózgu. Rozwój inhibitora PDE10A może mieć szczególne znaczenie dla chorych ze schizofrenią lub innymi psychozami czy też pląsawicą Huntingtona dając im szanse na skorzystanie z efektywnej i pozbawionej niekorzystnych efektów metabolicznych terapii.

Antagoniści receptorów 5-HT6

Receptory 5-HT6 zlokalizowane są w ośrodkowym układzie nerwowym i stanowią istotną część układu receptorów serotoninowych. Inhibicja receptorów 5-HT6 prowadzi do zwiększenia przekaźnictwa w układzie cholinergicznym i glutaminergicznym i ułatwia uwalnianie dopaminy i noradrenaliny. Modulacja działania receptorów 5-HT6, w związku z ich lokalizacją i funkcją, może mieć szczególne znaczenie dla chorych cierpiących na różnego rodzaju otępienia i demencje z współwystępującymi tzw. objawami behawioralnymi i psychologicznymi. Celem projektu jest opracowanie bezpiecznej w stosowaniu chronicznym terapii skierowanej do pacjentów z tego typu schorzeniami.

Nowa postać S-ketaminy w leczeniu depresji

Depresja należy do najbardziej rozpowszechnionych zaburzeń psychicznych na świecie a jednym z największych wyzwań w jej leczeniu są tzw. depresje lekooporne. W ostatnich latach wykazano, że ketamina, znany lek analgetyczny i anestetyczny wykazuje również silne działanie antydepresyjne. Rozwiązaniem opracowywanym w laboratoriach Celon Pharma jest innowacyjna pozażylna droga podania enancjomeru związku czynnego – S-ketaminy. Tego typu rozwiązanie pozwoli na szersze stosowanie terapii u osób z depresją i choroba dwubiegunową oraz poprawi komfort ich życia.

Metabolizm

Nowe Terapie chorób metabolicznych

Cukrzyca jest przewlekłą, metaboliczną chorobą ogólnoustrojową charakteryzująca się podwyższonym stężeniem glukozy na skutek zaburzeń w wydzielaniu oraz aktywności endogennego hormonu - insuliny. Cukrzyca stanowi jeden z największych i ciągle narastających problemów współczesnej medycyny (WHO, 2014).

Według danych Międzynarodowej Federacji Cukrzycy (IDF) w większości regionów świata notuje się systematyczny wzrost zachorowań. W 2014 zanotowano 387 mln chorych, z czego 46,3% chorych jest niezdiagnozowanych. IDF prognozuje wzrost liczby chorych do 592 mln w 2035 roku, z czego 80% stanowić będą pacjenci cierpiący na cukrzycę typu II.

Szacuje się, że średnio 4,9 mln ludzi co roku umiera z powodu cukrzycy i jej powikłań (50% zgonów poniżej 60 roku życia). W Europie na cukrzycę choruje ponad 56 mln ludzi, z czego ponad 80% to przypadki cukrzycy typu II (IDF, 2014). W Polsce jest zdiagnozowanych ponad 2 mln osób, a niecałe 700 tys. nie jest świadomych choroby (IDF, 2014). W ostatnich latach w Polsce stwierdza się również wzrost częstości występowania cukrzycy typu 1 u dzieci i młodzieży. Zachorowalność w grupach wiekowych 0-4 lata, 5-9 lat i 10-14 lat u chłopców wynosi odpowiednio 8,7%, 13,0%, 19,0% u dziewcząt 7,5%, 15,5% i 14,00%. Średnioroczny wzrost wynosi 9,3% i jest najwyższy wśród krajów europejskich.

Przewiduje się, że w 2030 roku na cukrzycę w naszym kraju będzie chorować ponad 10% społeczeństwa. Wraz ze wzrostem zachorowań na cukrzycę rośnie również liczba osób z objawami powikłań cukrzycowych, co ma istotny wpływ, na jakość i długość życia osób dotkniętych tą chorobą. Istnieje więc olbrzymie zapotrzebowanie rynkowe na leki, które dobrze kontrolują chorobę, wpływając tym samym na długość i jakość życia pacjentów, a dodatkowo przy dobrej tolerancji minimalizują powikłania cukrzycy.

Badania prowadzone przez Celon Pharma koncentrują się na dwóch jednostkach zespołu metabolicznego: otyłości i cukrzycy typu 2.

Agoniści GPCRs

GPCR to rodzina receptorów uczestniczących m.in. w regulacji wydzielania hormonów przewodu pokarmowego i insuliny. Wprowadzenie do praktyki klinicznej agonistów receptorów GPCR, których aktywność zależy od poziomu glukozy we krwi, może być przełomem w terapii cukrzycy typu 2.

Innowacyjne analogi białka FGF1 w terapii cukrzycy typu 2

Czynnik wzrostu fibroblastów 1 (FGF1) jest autokrynnym jak i parakrynnym regulatorem, który odgrywa ważna role w procesach proliferacji. Ostatnie doniesienia potwierdzają jego wpływ na homeostazę glukozy, dlatego też stworzenie analogu tego białka wydaje się być atrakcyjnym celem terapeutycznym. Celon Pharma prowadzi badania mające na celu uzyskania innowacyjnego analogu FGF1, który mógłby stać się przełomową terapią w cukrzycy typu 2.