JAK 2.0.

Wdrożenie do działalności CELON PHARMA S.A. i rozwój CPL409116, innowacyjnego inhibitora kinaz JAK i ROCK jako doustnego leku w terapii idiopatycznego zwłóknienia płuc (JAK2.0)

Numer umowy o dofinansowanie: POIR.01.01.01-00-0453/20-00 w ramach Działania 1.1: „Projekty B+R przedsiębiorstw” Poddziałanie 1.1.1.: Badania przemysłowe i prace rozwojowe realizowane przez przedsiębiorstwa
Data zawarcia umowy o dofinansowanie: 20.11.2020

Idiopatyczne zwłóknienie płuc (IPF) to postępująca, śmiertelna choroba o ciężkim przebiegu. Wywołuje ona bliznowacenie płuc, zaburzając procesy oddychania i w konsekwencji prowadzi do śmierci, a średnie przeżycie pacjenta wynosi 2-5 lat od diagnozy. Obecnie na rynku dostępne są 2 leki, które spowalniają spadek funkcjonalności płuc, jednak ich stosowanie jest obarczone znacznym ryzykiem toksyczności. W efekcie rocznie ok. 30% chorych przerywa leczenie, pozostając bez opcji terapeutycznych. Związek CPL409116, małocząsteczkowy inhibitor kinaz JAK i ROCK jest innowacyjnym kandydatem na lek w leczeniu IPF. W przebiegu tej choroby postępującym zmianom zwłóknieniowym tkanki płucnej towarzyszy rozwijający się stan zapalny. CPL409116, dualny inhibitor kinaz JAK i ROCK, może równocześnie blokować rozwój procesów zapalnych i zwłóknieniowych. Cząsteczka ta jest obecnie rozwijana w projekcie POIR.01.01.01-00-0382/16, w ramach którego opracowano ścieżkę syntezy oraz przeprowadzono badania przedkliniczne potwierdzające efektywność związku w blokowaniu procesów zapalnych. Dodatkowo, w badaniach toksykologicznych CPL409116 charakteryzował się korzystnym profilem bezpieczeństwa. Pilotażowe badania in vivo, w modelu zwłóknienia płuc indukowanego bleomycyną, potwierdziły efektywność omawianego kandydata. W ramach przedkładanego do oceny projektu, zaplanowano dalsze badania efektywności terapeutycznej związku CPL409116 jako leku na IPF. Ostatecznym celem tego projektu, jest ewaluacja kandydata na lek, w ramach badania klinicznego fazy II, we wskazaniu idiopatycznego zwłóknienia płuc. Projekt podzielono na cztery etapy: trzy przemysłowe oraz jeden rozwojowy. W ramach projektu Wnioskodawca zaplanował prace mające na celu: 1) syntezę związku niezbędnego do realizacji prac w projekcie; 2) wykazanie efektywności związku po podaniu doustnym w przedklinicznych modelach zwłóknienia płuc; 3) wyprodukowanie i zwolnienie związku do badań klinicznych; 4) przeprowadzenie badań klinicznych fazy II.

Łączna wartość projektu: 36 407 885.00 PLN
Kwota dofinansowania: 18 769 450.25 PLN