JAKSON

Selektywny inhibitor kinaz JAK/ROCK w terapii chorób o podłożu immunologicznym

Numer umowy o dofinansowanie: POIR.01.01.01-00-0382/16

Choroby o podłożu immunologicznym dotykają milionów osób na świecie. Ich przewlekły charakter sprawia, że są trudne do wyleczenia, często zagrażając życiu chorych. W etiologii chorób zapalnych dużą rolę odgrywa aktywność szlaku JAK/STAT. Celem projektu jest stworzenie leku do terapii chorób o podłożu zapalnym, m.in. łuszczyca, reumatoidalne zapalenie stawów, nieswoiste zapalenia jelit, toczeń. Związek CPL409116 to inhibitor kinaz JAK1/3, selektywny względem JAK2, którego aktywność wykazano w testach biochemicznych, komórkowych oraz w modelu łuszczycy indukowanej imikwomodem u myszy. Pożądany efekt hamowania wydzielania cytokin przez komórki układu immunologicznego, obserwowany np. w testach z użyciem komórek PBMC izolowanych z

krwi obwodowej, sugeruje efektywność działania związku również w innych schorzeniach o podłożu immunologicznym. Dobra biodostępność, wykazana w badaniach farmakokinetycznych uprawnia do rozwoju kandydata jako leku w podaniu doustnym.

Wnioskodawca planuje rozwój inhibitora w kilku etapach projektu. W etapie I zadania skupiają się na syntezie związku (w skali laboratoryjnej, półtechnicznej oraz w reżimie GMP) oraz na pracach analitycznych związanych z charakterystyką właściwości fizykochemicznych i określeniem metod analitycznych. W równoległym etapie II Wnioskodawca planuje udowodnienie efektywności działania związku w zwierzęcych modelach w/w chorób oraz przeprowadzenie badań in vitro (biochemicznych i komórkowych) dotyczących bezpieczeństwa. Planowanym III etapem jest toksykologia na dwóch gatunkach zwierząt, a jej pozytywne zakończenie

Łączna wartość projektu: 32 733 402,67 PLN
Kwota dofinansowania: 21 687 080,32 PLN