Raport bieżący 17/2024 – Pozytywne wyniki II fazy klinicznej CPL’36, inhibitora PDE10A w leczeniu ostrej schizofrenii

Podstawa prawna Art. 17 ust. 1 MAR - informacje poufne.

05.07.2024, g. 17.06

Treść raportu:

W nawiązaniu do raportu bieżącego nr 26/2020 z dnia 30 września 2020 roku w sprawie otrzymania zgody na rozpoczęcie badania klinicznego II fazy nad lekiem opartym o CPL’36, innowacyjny inhibitor PDE10A u pacjentów z zaostrzeniem psychotycznym schizofrenii, Zarząd Celon Pharma S.A. („Spółka”) informuje o pozytywnych wynikach badania II fazy klinicznej CPL’36 w leczeniu ostrej schizofrenii.

Była to międzynarodowa, wieloośrodkowa, randomizowana, kontrolowana placebo  próba kliniczna na grupie 189 dorosłych pacjentów hospitalizowanych z powodu zaostrzonej schizofrenii.  CPL’36 był podawany  przez 4 tygodnie w dwóch dawkach, 20mg i 40mg raz dziennie i placebo w stosunku 1:1:1. Pacjenci włączeni do badania mieli bazowy poziom choroby w skali PANSS total w wysokości ok. 105 jednostek, co świadczy, że ich stan choroby był średnio ciężki do ciężkiego.

W 4 tygodniu leczenia, CPL’36 w dawce 20 mg wykazał poprawę w porównaniu z placebo w zakresie skali PANSS total o 9,7 jednostek (LS mean difference from placebo, p<0,001, Cohen’s d: 0,77) a w dawce 40 mg wykazał poprawę o 16,4 jednostki (LS mean difference from placebo, p<0,001, Cohen’s d: 1,47).

Poprawa w zakresie skali PANSS pozytywnej w porównaniu z placebo, który był podstawowym punktem końcowym wyniosła 3,7 jednostek w dawce 20 mg (LS Mean difference from placebo, p<0,001, Cohen’s d: 0,73) a poprawa w dawce 40 mg wyniosła 6,3 jednostek (LS Mean difference from placebo, p<0,001, Cohen’s d: 1,38).

Lek był dobrze tolerowany. Wystąpiło tylko kilka ciężkich działań niepożądanych potencjalnie związanych z lekiem (1,5% w grupie placebo, 1,8% w grupie 20 mg i 3,1% w grupie 40mg). Dyskontynuacje leczenia, z powodu działań niepożądanych prawdopodobnie związanych z lekiem, wystąpiły u 3,1% pacjentów w grupie placebo, 0% pacjentów w grupie 20 mg i 7,7% pacjentów w grupie 40 mg. Porównywalna liczba pacjentów przerwała leczenie w grupie placebo i aktywnego leczenia.

Badanie spełniło wszystkie zakładane kryteria, przekraczając istotnie wcześniejsze, medyczne założenia Spółki. Wykazało silną i potwierdzoną we wszystkich skalach oceny efektywność CPL’36 w ostrej schizofrenii, co sugeruje pozytywny wpływ na szeroki zakres patofizjologii choroby. Siła efektu klinicznego leku była duża do bardzo dużej.

Jest to pierwsze kliniczne badanie na świecie, w którym  wykazano, że inhibicja PDE10A przy pomocy CPL’36 u pacjentów z ostrą schizofrenią wywołuje pozytywne, istotne statystycznie i klinicznie efekty w zakresie pierwszo i drugorzędowych punktów końcowych. Zdaniem Spółki, jego wyniki będą miały przełomowe znaczenie dla rozwoju rynku farmakoterapii schizofrenii.

CPL’36 jest dodatkowo rozwijany klinicznie w dyskinezach polewodopowych u pacjentów z chorobą Parkinsona. Wyniki badania klinicznego 2 fazy  w tym wskazaniu są spodziewane w IV kwartale 2024.