Raport bieżący 4/2025 – Pozytywne wyniki II fazy klinicznej CPL’36, inhibitora PDE10A w leczeniu dyskinez w chorobie Parkinsona

Podstawa prawna Art. 17 ust. 1 MAR - informacje poufne.

Treść raportu:

W nawiązaniu do raportu bieżącego 17/2024 w sprawie uzyskania pozytywnych wyników badań II fazy klinicznej nad lekiem opartym o CPL’36, innowacyjny inhibitor PDE10A, w leczeniu schizofrenii, w którym Spółka informowała o trwającym jednocześnie badaniu klinicznym II fazy w zakresie stosowania tego związku u pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona, Zarząd Celon Pharma S.A. („Spółka”) informuje o pozytywnych wynikach tego badania.

Przeprowadzone badanie to międzynarodowa, wieloośrodkowa, randomizowana, kontrolowana placebo próba kliniczna na grupie 105 dorosłych pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona. CPL’36 był podawany przez 4 tygodnie w dwóch dawkach, 20 mg i 40 mg raz dziennie bądź placebo w stosunku 1:1:1. Pacjenci włączeni do badania mieli bazowy poziom dyskinez w skali UDysRS total (Unified Dyskinesia Rating Scale) w wysokości ok. 45 jednostek, co świadczy, że stan ich choroby był umiarkowanie ciężki, do ciężkiego.

W 4 tygodniu leczenia, CPL’36 w dawce 20 mg wykazał poprawę w porównaniu z placebo w zakresie skali UDysRS total, która była podstawowym punktem końcowym o 12,30 jednostek (LS mean difference from placebo, p<0,001, Cohen’s d: 0,90) a w dawce 40 mg wykazał poprawę o 13,58 jednostki (LS mean difference from placebo, p<0,001, Cohen’s d: 1,00).

CPL’36 wykazał poprawę w większości drugorzędowych punktów końcowych, w tym obiektywnej podskali UDysRS, w której poprawa dla obu dawek leku była istotna statystycznie już od 7 dnia leczenia.

Lek był dobrze tolerowany. Wystąpiło tylko kilka działań niepożądanych o nasileniu ciężkim (8,8 % w grupie placebo, 0% w grupie 20 mg i 5,7% w grupie 40mg). Dyskontynuacja leczenia z powodu działań niepożądanych związanych z leczeniem, wystąpiła u 2,9 % pacjentów w grupie placebo, 11,1% pacjentów w grupie 20 mg i 8,6 % pacjentów w grupie 40 mg. Nie stwierdzono zgonów. Jedno poważne działanie niepożądane - umiarkowane nasilone migotanie przedsionków - odnotowano w dawce 40 mg. Działaniem niepożądanym występującym systematycznie częściej w aktywnych grupach leczenia była senność o nasileniu łagodnym do umiarkowanego.

Badanie spełniło wszystkie zakładane kryteria, przekraczając istotnie wcześniejsze, medyczne założenia Spółki. Wykazało silną i potwierdzoną w różnych skalach oceny efektywność CPL’36 w dyskinezach w chorobie Parkinsona. Siła efektu klinicznego leku była duża.

Jest to pierwsze badanie kliniczne, w którym wykazano, że inhibicja PDE10A przy pomocy CPL’36 u pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona wywołuje pozytywne, istotne statystycznie i klinicznie efekty w zakresie pierwszo i drugorzędowych punktów końcowych. W ocenie Spółki, jego wyniki będą miały istotne znaczenie dla rozwoju rynku farmakoterapii choroby Parkinsona.