Rozwój Innowacyjnych Rozwiązań Terapeutycznych z Wykorzystaniem Technologii RNA

Dofinansowanie ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych

Konkurs: Rozwój Innowacyjnych Rozwiązań Terapeutycznych z Wykorzystaniem Technologii RNA

Celem Projektu „TransformRNA” jest zarówno opracowanie kandydatów klinicznych opartych na technologii mRNA w 3 obszarach terapeutycznych (choroby onkologiczne, metaboliczne – niedobór AATD oraz wirusowe- SARS-CoV2), jak również rozwinięcie i poszerzenie kompetencji  Celon Pharma S.A. w obszar produkcji farmaceutycznej w obszarze mRNA – uruchomienie i kwalifikacja strefy produkcji sterylnej w standardzie GMP, zdolnej zaopatrywać krajowy rynkek w szczepionki w razie potrzeb związanych z pandemią. Nadrzędnymi celami Projektu jest opracowanie i dostarczenie społeczeństwu terapii nowej generacji zarówno w obszarze szczepionek przeciwwirusowych, w chorobach metabolicznych i onkologicznych oraz rozwój przeciwciał mRNA. Osiągnięcie tych celów przyniesie społeczeństwu znaczne korzyści poprzez poprawę efektywności leczenia w tych ciężkich i trudnych do leczenia chorobach.

Projekt „TransformRNA” obejmuje w pierwszym etapie badania podstawowe, w wyniku których zostaną potwierdzone i zwalidowane cele terapeutyczne. W kolejnych etapach prac przedklinicznych opracowane zostaną leki oparte na technologii mRNA, których bezpieczeństwo i efektywność zostanie następnie zweryfikowane w I i II fazie klinicznej. Dodatkowo Projekt zapewni usprawnienie i optymalizacje istniejącej infrastruktury produkcyjnej, a wybrane inwestycje (w tym zakup wybranych urządzeń linii produkcyjnej GMP of fill and finish) pozwoli na wytwarzanie produktów mRNA w skali wystarczającej do kluczowych badań klinicznych, jak również na potrzeby rynku. Reasumując, projekt ma następujące cele, ewaluacje kliniczną w ramach planowanych I i II fazy klinicznej przynajmniej trzech kandydatów na leki w tym jednej szczepionki mRNA przeciw SARS-COV-2. Projekt ma również na celu poszerzenie kompetencji Celon Pharma w zakresie projektowania i optymalizacji terapeutyków mRNA oraz ich wytwarzanie w standardzie GMP, formulacje w technologii LNP oraz zwolnienien na rynek.

Wartość dofinansowania 83.556.811,52 PLN

Całkowity koszt projektu 141.630.945,59 PLN